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Muskeldystrophie bei Hunden – Genschere heilt!

Die sogenannte Duchenne-Muskeldystrophie ist eine genetische Erkrankung. Diese wird zum Beispiel auch beim Corgi (Welsh Corgi Pembroke) beobachtet. Wie entsteht diese Dystrophie? Den betroffenen Hunden fehlt Dystrophin, ein Eiweiß, das besonders für die Skelett- und Herzmuskulatur von großer Bedeutung ist.

Symptome starten schon beim Welpen

So ist die Muskeldystrophie (Duchenne-Typ, DMD) ein Muskelfaserabbau, der zu einer allgemeinen Muskelschwäche führt. Betroffene Welpen zeigen die ersten Symptome bereits im Alter von 8-10 Wochen. Sie zeigen einen ungewöhnlich hoppelnden Gang. Sie bekommen auch Schwierigkeiten bei der Kieferbewegung, die Wirbelsäule bekommt eine Krümmung und sie zeigen dann einen Abbau der Muskulatur. Schließlich verläuft die Dystrophie durch das Zugrundegehen von Skelett- und Herzmuskeln tödlich für das heranwachsende Tier.

In Versuchen: Erfolgreiche Behandlung mit der Genschere

Dem amerikanische Biochemiker Eric Olsen und seinem Team an der University of Texas gelang es nun, von der an einer Form der Duchenne-Muskeldystrophie betroffenen Hunde mithilfe der sogenannten Genschere Cispr-Cas9 zu befreien. Dies gelang bereits mit einer durchgeführten genetischen Behandlung: (Das nutzbare Dystrophin stieg um bis zu 60 Prozent im Skelettmuskel und 92 Prozent im Herzmuskel!) Nun muss abgewartet werden, ob es zu einer dauerhaften Gesundung der Hunde kommt.

Übertragung der Ergebnisse auf den Menschen möglich?

Dann wäre es natürlich ein nächster folgerichtiger Schritt, das Verfahren auch auf von Muskelschwund betroffene Menschen auszudehnen. Allerdings geben andere Wissenschaftler zu bedenken, dass es nach dem Einsatz der sogenannten Genschere (bestehend aus Bakterienanteilen) zu Spätfolgen kommen könnte, nämlich zu folgenschweren Autoimmunerkrankungen.

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Fallbeispiele

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Fallbeispiele zur Behandlung mit der dendritischen Zelltherapie.